“抗黏”路漫漫，脐带血让“黏宝宝”看见生命的曙光

欣欣（化名）从小活泼开朗，喜欢长发公主的她总是把笑容带给家人。然而在这份乐观的背后，却是常人难以想象的压力和痛苦。

因为一种罕见病，欣欣的身体被永远停留在了三岁的年纪，再也没有发育。父母带着她到处辗转求医，两年后她被医生确诊为黏多糖贮积症1型。

黏多糖贮积症是一种先天性新陈代谢异常的罕见病，发病率只有十万分之一。主要发病群体为儿童，因患儿无法分泌降解酸性黏多糖的酶，黏多糖不断累积，导致各个器官衰竭。他们大多身材矮小、面容粗糙、角膜浑浊、关节变形、肝脾增大、心脏瓣膜病、耳鼻喉部病变，最后往往与轮椅为伴，而大部分患儿活不过十岁。“黏宝宝”是对他们的爱称。

黏多糖贮积症的治疗在世界范围内都是一个难题。治疗途径仅有两个：一个是终身服药、每年费用高达百万以上；另一种是进行造血干细胞移植，这是治愈的唯一方法。

2021年6月，欣欣一家来到北京儿研所治疗。为了方便女儿的治疗，也为了节省开支，欣欣的妈妈和姥姥一家三代都挤在一个不到四十平米的出租屋中。爸爸因为要挣钱养家，留在了鞍山老家。病魔的阴霾笼罩着这个家庭，而欣欣一家，只是中国许多“黏宝宝”家庭中的一个缩影。

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治疗面临种种难题

黏宝宝大家庭相互取暖

要想治愈黏多糖贮积症这种疾病，只有进行造血干细胞移植一条路径。为了挽救欣欣的生命，她必须尽快进行造血干细胞移植。

造血干细胞有三大来源，分别是骨髓、外周血和脐带血。相比较其他两者，脐带血因为是实物保存，具有随取随用、节约时间的特殊优势，且脐带血配型成功概率较高，手术后排异反应低，有利于患者恢复，因此很适合欣欣的情况。

在儿研所血液科刘嵘主任的帮助下，欣欣很快在脐血库找到了合适的配型。

经过几个月的等待，欣欣终于收到了可以进仓的好消息。在妈妈打包进仓所需物品时，两位孩子已经出仓的病友妈妈赶来帮助，并无私地向她分享仓中的宝贵经验。在欣欣家最痛苦、最需要帮助的时候，是这些病友家庭与其感同身受、相互取暖。“病友一家亲”成了欣欣妈妈最常说的一句话。