复旦大学附属儿科医院副院长、血液科翟晓文教授在“脐带血移植在儿科免疫缺陷病中的应用”课题中指出儿童先天免疫性疾病包括很多种,原发免疫缺陷病的患儿多数年纪小、体重轻,适合进行脐带血移植。脐带血治疗具有较好的前景,应该持续努力提高脐带血移植的成功率,来造福更多病患儿童。
上海儿童医学中心血液/肿瘤科陈静教授
上海儿童医学中心血液/肿瘤科陈静教授在“脐带血在先天性代谢性疾病中的应用”课题中指出先天性遗传代谢病有500多种,大多缺少根治手段,其中大约有20多种遗传代谢病可以通过造血干细胞移植治疗。脐带血干细胞对于酶活性提高具有明显优势,是合适的移植物选择;同时早期诊断对提高疗效是至关重要的,需要加强多学科医生的合作。针对于粘多糖,对比酶替代的治疗方法,国际上已经趋向于建议尽早实施移植治疗。上海儿童医学中心多学科的移植治疗粘多糖一百多例,生存率达到95%,现在越来越多在使用脐带血干细胞进行治疗。
北京京都儿童医院医疗院长、血液肿瘤科孙媛教授
北京京都儿童医院医疗院长、血液肿瘤科孙媛教授在“脐带血移植治疗儿童丙酮酸激酶缺乏症”课题中说到:“丙酮酸激酶缺乏症,患病率非常低,我们发现很多这种疾病一定是可以通过脐带血移植而受益的,显示出脐带血突出的优势。对遗传性疾病,尤其是对孩子的生存质量和长期的生存状态,脐带血应用具有非常明确的优势。
北京大学第三医院生殖中心重点实验室朱小辉教授