地中海贫血是高发病率的单基因遗传病,广东地区每6个人中就有1个人携带地贫基因,地贫患者需要终身依赖输血排铁治疗,无论对家庭还是社会来说都是沉重的负担。
想要根治地中海贫血,唯一的方法就是造血干细胞移植。过去,全相合的脐带血造血干细胞移植已经十分成熟,但在半相合的脐带血应用方面存在一定的技术困境。
在第六届广东省脐带血大会的新闻发布会上,一位来自广东省韶关市的爸爸分享了地贫女儿与脐带血的故事。
他的女儿欢欢自2010年确诊为重型地中海贫血开始,14年来每2-4周就要进行一次输血排铁治疗。欢欢爸爸说:“很难接受这个事实。”
在医院定期输血的欢欢
“2013年,小女儿出生时,我们想过用妹妹的脐带血救姐姐。”他说,但苦于当时的半相合移植技术不够成熟,以及身体状况、经济因素等多种原因,直至2024年,这份在广东省脐血库冻存了11年的、来自妹妹的脐带血,终于在深圳市儿童医院被移植到姐姐体内。
来到深圳市儿童医院接受治疗的欢欢
目前,欢欢的血液指标已恢复正常,摆脱了终身输血排铁的困局,到明年便可达到临床治愈标准,到时欢欢将和正常人没有什么区别。
欢欢爸爸带着感激之情给刘主任献花
深圳市儿童医院血液肿瘤科主任医师刘四喜介绍,该院自2016年开始做半相合移植,目前为止,地贫患者应用半相合移植的案例接近900例,生存率超过99%,其中95%以上病例都应用了脐带血辅助单倍体移植技术,取得了良好的疗效。
深圳市儿童医院血液肿瘤科主任医师刘四喜
“通过这些成功的案例我们可以看到,脐血库就像是生命银行,而脐带血就是我们存在生命银行中的一个健康保证。”刘四喜主任呼吁大家重视脐带血的储存。
(来源:广东省脐带血造血干细胞库微信公众号)