脐带血临床救治患者全国已超4万例，山东省脐血库以出库20385份脐带血位居全国第一

11月17日，第十一届全国脐带血大会在杭州闭幕，与会专家围绕脐带血采集、移植、应用和科研进展，分享宝贵经验，交流前沿观点，集中展示过去几年全国脐带血临床应用及科研成果，并一同呼吁：脐带血未来临床运用潜力巨大，储存脐带血资源成医学界共识，希望大家不要浪费这一宝贵资源，积极储存脐带血。

据悉，在全国4万多份临床应用中，山东省脐带血造血干细胞库位居全国第一。截至2024年10月31日，已出库20385份脐带血。

在恶性血液疾病方面，脐带血在治疗再生障碍性贫血（简称再障）方面疗效显著。在大会新闻发布会现场，被确诊为重型再障的患儿龙龙（化名）妈妈用自己的亲身经历讲述了自存的脐带血如何拯救他们一家。“自体脐带血的优势在于没有免疫反应，也就是移植后出现的移植物抗宿主病，可以达到完全植活的目的，这对保证儿童移植后的生存质量至关重要。”北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛教授表示。

脐带血在罕见病治疗也有建树。“在儿童白血病中，儿童急性淋巴细胞白血病占比高达70%-80%。对于复发难治的急性淋巴白血病，通常会使用造血干细胞移植。”中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科首席专家方建培教授表示，“我们中心治疗急性淋巴白血病更多采用脐带血，因为脐带血具有明显优势。另外，在神经系统疾病中，如脑白质营养不良症，脐带血在神经康复方面效果快于外周血干细胞。”

方建培教授认为，脐带血有三大优势：一是实物冻存，需要移植可尽快获得；二是可控，可以通过专业的检测技术知道成功率；三是具有横向分化的作用，可使一些先天缺陷的组织得到部分改善。

复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文表示，很多罕见病都是单基因病或者是基因缺陷导致，大都无药可治，而造血干细胞移植，特别是脐带血造血干细胞移植，解决了很大一部分儿科罕见病的治疗，其中包括原发性免疫缺陷病，难治性儿童白血病、淋巴瘤等儿童血液肿瘤和血液相关的一些疾病，还有遗传代谢病。“脐带血造血干细胞可以重建造血和免疫系统，也就是把原来有基因缺陷的系统换掉了，所以它有根治的作用。”翟晓文还分享了国内首例用脐带血治疗极早发炎症性肠病的案例。

“从现在来看，中国的脐带血移植例数正在上升。脐带血会有更多的用途，将来可造福更多病人。”中国科学技术大学附属第一医院血液内科学术主任孙自敏教授表示，关于大家关注的脐带血存储时间的问题，临床结果发现即便是储存了十多年的脐带血，其植入和生存并没有影响。但需要强调的是，应选择具有专业资质和严格质检的国家认可的储存机构，才能确保脐带血的质量和安全性。目前，我国7个省市已建立了规范的脐带血造血干细胞库，山东省脐带血造血干细胞库是国家批准设立的合法正规的七大脐带血库之一。