自体脐带血到底能不能治白血病？20年临床案例粉碎谣言

美国一位小女孩E.M.（为了保护患者的隐私，该文献中使用E.M.代表她），3岁时身上出现不明原因的瘀伤和脾脏肿大，在医院被查出患有“高危B前体急性淋巴细胞白血病”。经过第一轮持续4周的诱导化疗，医生控制住了E.M.的病情。

不幸的是，治疗第44周，医生发现白血病细胞又出现在了E.M.大脑和脊髓周围的液体里，而骨髓检查还是好的。这种情况被称作“孤立性中枢神经系统复发”。

医生们立刻给E.M.用了更强的化疗（包括往脊柱里打药），再次把白血病打退了。但是，医生认为这么早复发，意味着白血病很顽固，容易复发或者转移到骨髓，风险很高。通常这种情况，可能需要用别人（兄弟姐妹或骨髓库）的造血干细胞来移植，但可惜的是E.M.没有找到合适的造血干细胞。

幸运的是，在E.M.出生时，她的父母将她的脐带血存在了脐带血库（CorCell Inc.）里。

由于担心脐带血中可能含有导致E.M.白血病的恶性前体细胞，研究人员对E.M.的脐带血样本进行了分子检测。医生们使用聚合酶链反应（PCR）检测储存的脐带血样本，未发现与E.M.白血病细胞相同的IgH和TCRγ基因重排模式。这为使用该脐带血提供了一定的安全性依据。

图片四 美国Advocate Hope Children’s Hospital

于是，医生决定用E.M.自己的脐带血给她做造血干细胞移植。

移植前，E.M.先接受了非常强力的化疗和全身放疗，目的是彻底清除她体内残留的白血病细胞，也为新的“种子”腾地方。然后，这份冻存了将近4年的脐带血被复苏，像输血一样回输到E.M.体内。

移植很成功，第15天，中性粒细胞植活，E.M.身体里的血细胞数量开始回升，这意味着脐带血里的“种子”在她体内“生根发芽”了。整个过程中没有出现严重的感染或其他并发症，也没有出现身体排斥自己细胞的情况。

最棒的是，移植后两年多，E.M.一直保持健康，白血病再也没有复发。医生们认为，这份出生时存下的“生命备份”，在这个没有其他合适移植来源的情况下，成功救了E.M.。

图片五 Parent’s Guide to Cord Blood官网上刊登了此案例

该案例验证了自体脐带血移植在特定高风险患者群体中的实际应用安全性、可行性，被发表在美国儿科学会的官方权威医学杂志《Pediatrics》上。同时，该案例作为里程碑性事件，被收录在Parent’s Guide to Cord Blood官网上。

遗传因素致病只有不到5%

但有人质疑E.M.的白血病并不是遗传，脐带血中并没有“基因突变”。如果是遗传因素导致的白血病又当如何？

图片六《柳叶刀》论文截图