两会声音 | 罕见病“用药难”困境何解？多位代表委员建言献策

两会期间，很多人大代表和政协委员一直在关注罕见病患者这一群体的困境，他们带来了很多有关提升我国罕见病医疗、保障水平的建议和意见。

建议“提高罕见病的诊疗能力”

目前大多数罕见病患者存在确诊难，诊断时间长的问题，全国政协委员彭军认为，建立健全基层罕见病社会保障体系尤为重要。

全国政协委员山东大学齐鲁医院血液科主任彭军：在已有全国罕见病协作网的基础上，进一步加强临床医生对于各个领域的罕见病之间的协作，比如说遇到罕见病患者的诊断或者治疗，可以在网上请求会诊，从网上发起MDT，也就是多学科会诊。

2019年，国家卫生健康委组建了国家级的罕见病诊疗协作网，但仍然无法满足罕见病患者救治的需求。全国人大代表于清明建议：增加诊疗资源，提高疑难复杂罕见病的诊疗能力，使患者在国内就能得到先进的诊疗服务，方便用药及复诊。

全国人大代表国药集团国药控股党委书记、董事长于清明：建议在罕见病药品保障先行区开设罕见病药品的白名单，扩大未在国内注册罕见病药品的特许进口使用范围，配套建设罕见病国际诊疗机构，同时开展真实世界临床数据应用研究，助力打造国家罕见病临床诊疗中心。