两会声音 | 罕见病“用药难”困境何解？多位代表委员建言献策

罕见病患者除了需要药物，和其它疾病不同的是，一些罕见病种需要长期食用特殊医学用途的配方食品，在我国第一批罕见病目录中，有32种疾病需要使用特医食品，有18种罕见病治疗过程中需要及时、终身、足量使用特医食品。

全国政协委员蔡威告诉记者，目前我国罕见病特医食品，市场需求小，价格贵，大多数患者面临“买不到或买不起”的困境，他希望特医食品早日实现国产化、平价化。

全国政协委员上海市儿童罕见病诊治中心主任蔡威：我今年关注点主要是在罕见病所需的特医食品。到今年2月，国家市场（监管）总局批的一共有179种特医食品，但是适合罕见病的只有一个病的三款，应该鼓励国产化的企业去做这件事，有了国产（特医食品）以后，也会倒逼进口（价格）下来，这对罕见病的患者及其家属应该是有利的。

罕见病用药保障是世界性难题

针对罕见病患者的用药保障问题，全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬，呼吁从立法上来支持这个群体。

全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬：罕见病患者现在面临的最大问题是95%的罕见病都没有有效的药物治疗，对5%有药可治的疾病，能不能把药品都进（医保）来，确实需要再做努力。首先要保障有药可获得，然后我们再想如何让有药可担负。多方的用药保障是必行之路。