6月12日至15日，第30届欧洲血液学会（EHA）年会在意大利米兰召开，齐鲁制药自主研发的注射用罗普司亭N01（瑞立升®）两项最新研究成果被大会接收并线上发表。研究成果分别是罗普司亭N01与重组人血小板生成素（rhTPO）在自体造血干细胞移植（ASCT）患者造血重建中的对比研究，和罗普司亭N01在肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）中的真实世界疗效研究，这两项研究均由山东省肿瘤医院牵头开展。

注射用罗普司亭N01是第二代长效TPO受体激动剂，用于对其他治疗（例如皮质类固醇、免疫球蛋白）反应不佳的成人慢性免疫性血小板减少症患者。

罗普司亭N01与重组人血小板生成素在自体造血干细胞移植患者造血重建中的对比研究是一项单中心、真实世界的回顾性研究。研究分析了2024年1月至2025年1月期间29例进行ASCT的患者，其中18例接受rhTPO治疗，11例接受罗普司亭N01治疗。

两组受试者基线临床特征（包括年龄、性别、身高、体重、原发疾病构成及移植前疾病状态）均无显著差异，但rhTPO组患者的基线白细胞和血红蛋白水平更高。研究结果显示：罗普司亭N01组与rhTPO组的中位血小板植入时间无显著差异，两组均对治疗耐受良好，未观察到血栓事件；罗普司亭N01组的不良事件发生率显著低于rhTPO组（p<0.05）；rhTPO组的中位给药次数为9次（范围5-15次），导致药物成本高于仅需2次给药的罗普司亭N01组；与rhTPO相比，罗普司亭N01组的住院时间有缩短趋势，但无统计学意义（P>0.05）。在维持白细胞和血红蛋白水平方面，罗普司亭N01组效果优于rhTPO组。两组的淋巴细胞计数及淋巴细胞亚群分析（包括NK细胞、B细胞、Th细胞、Tc/Ts细胞及CD4⁺/CD8⁺比值）均无显著差异（p>0.05）。该研究提示罗普司亭N01能有效支持ASCT患者血小板快速植入，对髓系和红系重建可能具有潜在益处，且不会对移植结局产生负面影响。

罗普司亭N01与重组人血小板生成素(rhTPO)

对自体造血干细胞移植患者造血细胞恢复的影响

罗普司亭N01在肿瘤治疗所致血小板减少症中的真实世界疗效研究是一项单中心、回顾性研究。该研究入组了168例CTIT患者（PLT<100×10⁹/L），所有患者于2024年5月-2025年1月期间至少接受了1次罗普司亭N01治疗。主要结局为治疗应答率（定义为治疗后血小板计数增加≥50×10⁹/L或血小板计数≥100×10⁹/L）；次要结局包括：达到血小板计数≥50×10⁹/L的时间、不同基线血小板计数范围内的有效率。患者中位年龄58岁（范围：4-81岁），其中47.6%为女性。患者接受了包括化疗、放疗和靶向治疗在内的多种治疗方案。在罗普司亭N01治疗开始时，中位血小板计数为33×109/L（范围：1-95×109/L）。不同基线血小板计数的应答率分别为：50-75×109/L组：88.6%、25-50×109/L组：77%、<25×109/L组：64%。43例患者（25.6%）在治疗期间同步进行化疗，罗普司亭N01中位注射次数为2次（范围：1-15次）。3周内总体治疗有效率达80.8%。研究结果提示罗普司亭N01可显著提升血小板计数并降低血小板减少症对化疗的影响。

罗普司亭N01治疗应答的亚组分析

这两项研究成果为罗普司亭N01在ASCT后造血重建和CTIT领域的应用提供了临床证据，彰显了罗普司亭N01在升血小板领域的广阔应用前景。