您是否认同这样一种说法：患有白血病的儿童，其脐带血存在“基因突变”，导致无法利用自身脐带血进行移植。
图片一网络截图
其实，这种观点早已在网络上“广为流传”，它是早期版本的“脐带血无用论”主要观点之一。由于具有迷惑性和误导性，它已经“深植人心”。
在讨论脐带血相关话题时，这种观点时不时会“冒出来”。
图片二网络截图
那么，自体脐带血移植治疗白血病，真的没有成功案例吗？临床案例将用真相“粉碎”这条谣言。
自体脐带血移植治疗白血病
20多年前就有成功案例
2004年8月，美国Advocate医疗集团霍普儿童医院（Advocate Hope Children’s Hospital) 儿童血液与肿瘤科的阿马尔·海亚尼（Ammar Hayani）医生，在梅奥诊所（Mayo Clinic）的同行帮助下，成功地为一位3岁患有急性淋巴细胞白血病的小女孩进行了自体脐带血移植。移植后，小女孩无并发症，获得了完全、持续的缓解。
图片三该案例被发表在美国儿科学会（AAP）上
美国一位小女孩E.M.（为了保护患者的隐私，该文献中使用E.M.代表她），3岁时身上出现不明原因的瘀伤和脾脏肿大，在医院被查出患有“高危B前体急性淋巴细胞白血病”。经过第一轮持续4周的诱导化疗，医生控制住了E.M.的病情。
不幸的是，治疗第44周，医生发现白血病细胞又出现在了E.M.大脑和脊髓周围的液体里，而骨髓检查还是好的。这种情况被称作“孤立性中枢神经系统复发”。
医生们立刻给E.M.用了更强的化疗（包括往脊柱里打药），再次把白血病打退了。但是，医生认为这么早复发，意味着白血病很顽固，容易复发或者转移到骨髓，风险很高。通常这种情况，可能需要用别人（兄弟姐妹或骨髓库）的造血干细胞来移植，但可惜的是E.M.没有找到合适的造血干细胞。
幸运的是，在E.M.出生时，她的父母将她的脐带血存在了脐带血库（CorCell Inc.）里。
由于担心脐带血中可能含有导致E.M.白血病的恶性前体细胞，研究人员对E.M.的脐带血样本进行了分子检测。医生们使用聚合酶链反应（PCR）检测储存的脐带血样本，未发现与E.M.白血病细胞相同的IgH和TCRγ基因重排模式。这为使用该脐带血提供了一定的安全性依据。
图片四 美国Advocate Hope Children’s Hospital
于是，医生决定用E.M.自己的脐带血给她做造血干细胞移植。
移植前，E.M.先接受了非常强力的化疗和全身放疗，目的是彻底清除她体内残留的白血病细胞，也为新的“种子”腾地方。然后，这份冻存了将近4年的脐带血被复苏，像输血一样回输到E.M.体内。
移植很成功，第15天，中性粒细胞植活，E.M.身体里的血细胞数量开始回升，这意味着脐带血里的“种子”在她体内“生根发芽”了。整个过程中没有出现严重的感染或其他并发症，也没有出现身体排斥自己细胞的情况。
最棒的是，移植后两年多，E.M.一直保持健康，白血病再也没有复发。医生们认为，这份出生时存下的“生命备份”，在这个没有其他合适移植来源的情况下，成功救了E.M.。
图片五 Parent’s Guide to Cord Blood官网上刊登了此案例
该案例验证了自体脐带血移植在特定高风险患者群体中的实际应用安全性、可行性，被发表在美国儿科学会的官方权威医学杂志《Pediatrics》上。同时，该案例作为里程碑性事件，被收录在Parent’s Guide to Cord Blood官网上。
遗传因素致病只有不到5%
但有人质疑E.M.的白血病并不是遗传，脐带血中并没有“基因突变”。如果是遗传因素导致的白血病又当如何？
图片六《柳叶刀》论文截图
发表在权威医学杂志《柳叶刀》上的文献确实明确指出，由遗传性易感综合征直接导致的急性淋巴细胞白血病病例不到总病例的5%，该论文使用“only a few cases”进一步强调了遗传性易感综合征是ALL的次要病因，大部分病例的病因是复杂的、多因素的，涉及环境暴露、感染、后天基因突变等。
事实上，用自己的脐带血移植治疗自己的白血病，这种案例屡见不鲜。
图片七中华网报道的一例自存脐带血冻存17年后救治自己的案例
2024年3月，一名花季少女小美（化名）因患急性髓系白血病（AML），在山西医科大学第二医院接受了自体脐带血移植治疗。这份脐带血是她出生时父母储存在脐血库的“生命备份”，已冻存17年。
一个多月后，小美各项指标恢复良好，顺利出院。
除了白血病，其他疾病同样可以使用自体脐带血治疗。在山东省脐血库，来自临沂的3岁小男孩小颖被确诊患有重型再生障碍性贫血，在首都儿科研究所附属儿童医院进行了自体脐带血移植。两年过去了，小颖已经完全回归到正常生活中，健康活泼，热情好动。
智者之智：脐带血是一种珍贵的生物资源，是某些家庭的“生命火种”。当医学需要时，这份“备份”就是无可替代的希望！
（来源：山东省脐血库，综合四川省脐带血造血干细胞库）
