治疗老年纯红再障的新方案

山东省立三院余喆教授团队联合山东省脐血库开展一项临床研究，探索脐带血（UCB）与脐带间充质干细胞（UC-MSCs）联合低剂量免疫抑制剂环孢素A（CsA，1-3mg/kg/d）治疗老年纯红细胞再生障碍性贫血的治疗效果[1]。研究结果于今年5月在线发表于SCI期刊《Current Stem Cell Research & Therapy》。

在本报告中，工作人员采用UCB联合UC-MSCs输注以及CsA（1-3mg/kg/d）的方案进行了3例老年PRCA的治疗，取得了良好的效果，为PRCA的治疗提供了一种新思路。

其中年龄最大的患者97岁，男性。在4年前确诊PRCA，并且合并双肺间质性病变、胆囊占位、肝/双肾多发囊肿、脑萎缩、脑动脉硬化、心脏频发房性早搏、肺动脉高压等多项疾病，常规治疗没有任何效果。在2020年进行了两次UCB联合UC-MSCs输注，输注两周后HGB（血红蛋白）逐步升高，三个月后HGB恢复至136.5g/L（成年男性HGB正常值：130-175g/L）。

2021年1月，因上呼吸道感染、贫血再次入院，第3次进行UCB联合UC-MSCs输注，两周后脱离输血，后续免疫抑制剂逐步减量,HGB逐渐恢复到正常值（见下图所示）。该患者随访至距离第一次细胞输注后2年，病情平稳，肝肾功能、心功能持续稳定。

图一：97岁患者HGB水平

其他两例患者分别为66岁，73岁，合并多种疾病，均在2022年确诊PRCA后进行UCB联合UC-MSCs输注。在随访期间两位患者病情持续平稳，肝肾功能、心功能持续稳定。其中一位患者在输注一年后停用免疫抑制剂，恢复良好。

图二：73岁患者HGB水平

图三：66岁患者HGB水平

余喆主任总结

山东省立三院血液科主任余喆接受采访时指出，脐带血在治疗老年血液病领域发挥着越来越大的作用。近年来，老年血液病发病率逐年升高，以前老年血液病患者只能靠输血维持生命。余喆团队根据发病机制，探索出脐带血联合脐带间充质干细胞，来治疗骨髓衰竭性疾病的方案。经过三年的研究，发现对老年血液病群体非常适用，患者最大年龄到了97岁。治疗的纯红细胞再生障碍性贫血，经与全国多中心的研究数据对比，有效率高达90%以上。可以有效改善患者的输血间隔，减少输血，用很小剂量的免疫制剂就能维持住血象。对于老年人的用药，医生向来谨慎，剂量过多损伤肝肾、过少不起作用。但是有了这种治疗方案后，安全性进一步得到了保障。

什么是纯红再障

红细胞在机体内就相当于是氧气搬运工，俗称“送饭员”。因为我们机体细胞以氧气为主要的能量来源，有了足够的氧气供应，才能各司其职维持各自的正常功能。

这些勤勤恳恳的红细胞，在没有特殊干扰的情况下，一般能在体内存活120天，它也会随着时间逐步消耗减少。所以正常情况下，我们的骨髓作为造血工厂，会不停歇地生产制造新的血细胞。

纯红细胞再生障碍性贫血（PRCA)，简称“纯红再障”，是一种少见的、由多种原因引起，骨髓单纯红系造血功能衰竭的贫血。本病分为先天性和获得性两大类。患者会出现易疲劳、心悸、气短、苍白等症状。如果是贫血非常严重的时候，有可能会导致消化系统缺血缺氧；有的患者也可能出现心肌的缺血缺氧，病人有可能会出现呼吸困难，端坐呼吸；也有可能会导致贫血性心脏病的发生，病人出现心律失常，心功能不全等。

参考文献：

[1]doi:10.2174/011574888X290378240424075002